为鼓励罕见疾病药物研发，从临床研究方法学角度指导申办者提高研发效率，药审中心组织制定了《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则（试行）》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起实施。

       特此通告。

       附件：罕见疾病药物临床研究统计学指导原则（试行）

                                                                                                                                                                        国家药监局药审中心

                                                                                                                                                                            2022年6月2日